Leucemia nei bambini: l’incredibile successo di una tecnica di trapianto

Un importante risultato nella cura della leucemia nei bambini.

Si tratta di una nuova tecnica messa a punto dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Ecco di cosa si tratta.

Leucemia nei bambini: funziona il trapianto di midollo da genitori a figli

Una grande speranza per i bambini affetti da leucemia acuta e tumori del sangue viene dalle nuove terapie sviluppate dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Anche in mancanza di un donatore di midollo osseo compatibile, grazie ad una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali messa a punto dai ricercatori del Bambino Gesù è possibile effettuare un trapianto che abbia successo. Soprattutto da genitori a figli. Le possibilità di guarigione in questo caso hanno percentuali simili a quelle del trapianto da un donatore compatibile.

Si tratta di risultati eccezionali, che sono stati pubblicati sulla rivista scientifica internazionale Blood, pubblicazione autorevole in campo ematologico e trapiantologico, e anche rilanciati dalla Società Americana di Ematologia (ASH).

La tecnica innovativa è stata messa a punto dall’équipe del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale al Bambino Gesù. Una tecnica già sperimentata per la cura delle immunodeficienze e delle malattie genetiche, come talassemie, anemie.  Ora estesa alle leucemie e ai tumori del sangue.

La tecnica prevede il trapianto di cellule staminali del sangue ed è una vera e propria terapia salvavita per quei pazienti pediatrici che non riescono a trovare un donatore compatibile, nascono con un sistema immunitario senza difese adeguate oppure con un’incapacità di formare un numero sufficiente di globuli rossi.

Per molti anni sono stati utilizzati come donatori di midollo un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibili. La possibilità che due fratelli siano identici tra loro, tuttavia, è solo del 25%. Per superare questa limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo, che oggi hanno ormai più di 29 milioni di donatori e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue Placentare, che rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo.

Non sempre, però, si trova un donatore compatibile, oppure ci sono pazienti che hanno bisogno subito del trapianto di midollo e non possono aspettare la ricerca di un donatore lontano. Per ovviare a questi problemi, la ricerca degli ultimi anni si è concentrata nell’impiego di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio.

Per aumentare la compatibilità è stata introdotta la manipolazione delle cellule staminali.

In assenza di manipolazione l’impiego di cellule staminali emopoietiche rischia di causare gravi complicanze, anche letali.

In passato queste cellule venivano “purificate” per garantire il successo del trapianto di midollo. Tuttavia questa procedura non era esente da rischi, perché poteva portare allo sviluppo di infezioni, soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto, anche infezioni mortali.

Negli ultimi anni, invece, i ricercatori dell’Ospedale Bambino Gesù hanno messo a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule pericolose (linfociti T alfa/beta+), responsabili delle complicanze dovute all’aggressione delle cellule del donatore sui tessuti del ricevente (Graft versus host disease), lasciando però elevate quantità di cellule buone (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer). Queste cellule buone proteggono il bambino da infezioni severe e dalla ricaduta di malattia.

Grazie al nuovo approccio di manipolazione selettiva dei tessuti da trapiantare, i pazienti possono beneficiare fin da subito dell’effetto positivo dei linfociti T gamma/delta+ e delle cellule Natural Killer del donatore.

L’attività di ricerca è stata finanziata anche da AIRC (Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro).

Questa tecnica innovativa di trattamento cellulare è stata applicata su 80 pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti convenzionali o già ricadute dopo i convenzionali trattamenti con chemioterapia.

I risultati ottenuti dall’applicazione della nuova terapia sono i seguenti:

• rischio di mortalità da trapianto è straordinariamente basso (5%)
• rischio di ricaduta di malattia è del 24%
• probabilità di cura definitiva superiore al 70%

La percentuale di probabile guarigione è addirittura sovrapponibile, anzi lievemente migliore, di quella ottenuta in pazienti leucemici trapiantati da un donatore, familiare o non consanguineo, perfettamente compatibile. Inoltre, il rischio di sviluppare complicanze a breve e lungo termine a seguito del trapianto di midollo con questa nuova tecnica è particolarmente basso. Un risultato eccezionale e solo fino a pochi anni fa impensabile.

I risultati della nuova tecnica sul sito web del Bambino Gesù.

E voi unimamme che ne pensate? Una notizia straordinaria!

Vi ricordiamo il nostro articolo: Leucemia nei bambini: verso cure personalizzate grazie a una scoperta

VIDEO: Lotta alle leucemie. Novità importanti per i trapianti di midollo. News Tv2000