Una bambina malata di talassemia è stata curata con trasfusioni di sangue e cellule staminali mentre era nell’utero.
Presso l’UCSF Benioff Children’s Hospital di San Francisco si è compiuta un’operazione veramente incredibile, prima nel suo genere che ha salvato la vita a una bimba molto malata e che ha aperto la strada a molte altre opportunità.
Elianna, figlia di Nichelle Obar e Chis Constantino, una coppia originaria delle isole Hawaii, era affetta da una forma letale di talassemia, una malattia causata una gene e che colpisce il 5% della popolazione. Entrambi i genitori ne erano portatori.
Per salvarla le sono state praticate 5 trasfusioni di sangue e un trapianto di cellule staminali mentre era ancora nell‘utero materno.
Si è trattato del primo caso di paziente al mondo che ha subito un trattamento a base di cellule staminali quando non era ancora nato.
Con le trasfusioni dal sesto mese la gravidanza è stata portata a termine e la bimba è nata sana, bisognerà però attendere i prossimi mesi per sapere con certezza se il trapianto di cellule staminali ha guarito la malattia.
“Ora è ancora troppo presto per capire quanto è stato efficiente il trapianto di cellule staminali, ma siamo incoraggiati dal modo in cui figlia e madre hanno tollerato il trattamento“ ha dichiarato Tippi Mackenzie su UCSF.
Mackenzie è il chirurgo pediatrico e fetale che ha eseguito il trapianto. Per conoscere i risultati bisognerà attendere ancora alcuni mesi.
“La sua nascita sana suggerisce però che la terapia fetale sia una valida opzione da offrire alle famiglie con questa diagnosi“.
Grazie alle trasfusioni di sangue dall’utero materno i medici sono riusciti a trattare alcune conseguenze della malattia che avevano causato
Sono i segnali della talassemia alfa maggiore, la variante più pericolosa della malattia.
“Le trasfusioni intra utero erano necessarie per trattare l’idrope prima del trapianto di cellule staminali” ha aggiunto Juan Gonzalez Velez, medico ostetrico e ginecologo dell’ospedale dove è nata la bimba.
La prognosi di Elianna è migliorata con ogni trasfusione.
Il genere di talassemia alfa si riscontra maggiormente nelle persone in Cina, nelle Filippine, in Thailandia, in India e nel Medio Oriente. I trattamenti includono trasfusioni di sangue che iniziano nel secondo semestre, seguiti da altri dopo la nascita o trapianto di midollo osseo.
Le cellule staminali per Elianna sono state estratte dall’anca della mamma tra la 18° e la 25° settimana di gestazione e poi iniettate per via ombelicale nel feto, portando allo sviluppo di cellule del sangue sane.
Diversamente dal trapianto di midollo il sistema immunitario del feto non è ancora completamente sviluppato e possiede un’alta tolleranza alle cellule materne durante la gravidanza.
In questo modo si evitano le terapia anti rigetto.
“Una volta la talassemia era fatale, ora è trattabile, il trapianto di cellule staminali in utero può spostare le cure un passo in avanti” aggiunge Elliot Vichinsky, fondatore del Northern California Comprehensive Thalassemia Center.
Grazie al successo dell’operazione ora i ricercatori vorrebbero sperimentare il trapianto fetale con la beta talassemia, la forma più comune della malattia, l’anemia falciforme e altre malattie genetiche.
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