Bambino affetto da malattia rara lotta contro il tempo, l’appello di un papà

Costantino Aiello, padre di un bambino affetto da una grave malattia rara ha voluto rendere nota la sua storia condividendo la sua preoccupazione e fare un appello affinché il decorso della malattia del figlio sia rallentato

Costantino D’Aiello è il papà di un bambino affetto da una malattia rara che a lungo andare determina l’impossibilità di muovere gli arti, blocca i polmoni e verso i 30 anni, il cuore. Si tratta di una malattia terribile che questo papà sta cercando in tutti i modi di rallentare avanzando una richiesta all’Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco.

Rallentare il decorso della malattia grazie ad un farmaco

La malattia in questione è la Distrofia di Duchenne. L’unico modo per rallentare le conseguenze inevitabili che questa malattia porterà al corpo del bambino è la somministrazione di un farmaco, l’Exondys 51 prodotto dalla casa farmaceutica Sarepta, oggetto di approvazione negli Stati Uniti dalla Fda, Food and Drug Administration, ma non nell’UE.

Il papà e la mamma del dodicenne stanno combattendo contro il tempo per ottenere la somministrazione del farmaco al figlio e rallentarne il decorso della malattia. Da qui la richiesta da parte dei neurologi dell’ospedale Bambino Gesù di ottenere il trattamento facendo riferimento alla legge speciale 326 del 2003 che prevede un fondo stanziato in modo tale da garantire a tutti l’accesso ai trattamenti in caso di malattie rare.

Il rifiuto da parte dell’Aifa

Così come ha spiegato D’Aiello, l’Aifa ha rifiutato la richiesta. La motivazione è il fatto che l’Ema, Agenzia europea del farmaco, non ha concesso l’autorizzazione al suo commercio in Europa.

Il papà del bambino, tuttavia, ha sottolineato che secondo la legge 326 che riguarda i farmaci per malattie rare, la predetta approvazione non è assolutamente necessaria.

D’Aiello, inoltre, ha spiegato di comprendere la decisione dell’Aifa di approvare con procedura d’urgenza i farmaci contro il coronavirus chiedendo, però, che la stessa procedura venga applicata anche nel caso di suo figlio dato che si tratta di una vera e propria corsa contro il tempo.

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“Ha dodici anni. Ancora cammina, ma sempre meno”, ha spiegato l’uomo sottolineando anche che per suo figlio sarà inevitabile la sedia a rotelle ma di voler fare il possibile per preservare almeno la parte alta del suo corpo.

L’ Exondys 51 della casa farmaceutica Sarepta è in grado di consentire ai muscoli del corpo di produrre una proteina che, nel caso della Distrofia di Duchenne, è assente: la distrofina.

Di conseguenza, non si tratta di un farmaco che guarisce e neppure miracoloso ma soltanto di un modo per rallentare la malattia.

In particolare, con l’aiuto dell’associazione Parent Project, che si propone di rappresentare genitori dei bambini affetti da Distrofia di Duchenne, D’Aiello ha fatto sapere di aver agito in maniera celere ottenendo il 18 maggio 2018 un incontro con la delegazione Aifa che, infatti, stabilì la Legge 326/2003 per ottenere il farmaco Exondys 51.

Successivamente, l’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, centro dove il bambino è seguito, ha avanzato una nuova richiesta ai fini dell’ottenimento del farmaco nei primi mesi del 2019, tuttavia, il 1° luglio è stata rigettata la richiesta. Il motivo alla base della decisione è la mancata approvazione dell’Ema, verificatosi, peraltro, nel settembre 2018.

Costantino D’Aniello ha poi raccontato che il primario del reparto di Neurologia Infantile dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha fatto nuovamente richiesta all’inizio del 2020 documentando un ulteriore peggioramento della deambulazione insieme ad un generale declino delle facoltà respiratorie del bambino.

Ebbene, l’uomo ha riferito che la risposta dell’Aifa è stata che riguardo alla possibilità di trattare il bambino con il farmaco Exondys, non ci sarebbero stati opposizioni nel momento in cui la cura, il cui costo si aggira sui 400mila euro all’anno, sarebbe stata fornita dall’azienda.

Alla luce dell’ultima motivazione, il papà del dodicenne quindi ha concluso ribadendo che probabilmente la richiesta è stata rigettata solo per una questione di soldi premendo nuovamente affinché le sue richieste vengano ascoltate.

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