Terapia con cellule CAR-T approvata in Italia dall’Aifa per combattere i tumori del sangue.
Un importante passo avanti nella lotta ai tumori del sangue: l’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha appena approvato la terapia con cellule CAR-T, una cura che utilizza le tecniche dell’immunoterapia.
Finalmente il via libera anche in Italia alla terapia che sfrutta il sistema immunitario per combattere i tumori ematologici. Potrà essere utilizzata dal prossimo settembre per curare i tumori del sangue che non rispondono ai trattamenti disponibili finora.
Terapia con cellule CAR-T approvata dall’Aifa
L’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha autorizzato ufficialmente la rimborsabilità e di conseguenza la disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor, recettori chimerici per l’antigene). Si tratta di una terapia innovativa che impiega il sistema immunitario del paziente e le tecniche dell’immunoterapia per contrastare i tumori del sangue. Una terapia efficace e decisiva nella lotta a questo tipo di tumori.
La CART-T funziona in questo modo: dal paziente vengono prelevati i linfociti T (i globuli bianchi) che vengono poi trattati o “riprogrammati“, geneticamente modificati, in laboratorio in modo da renderli capaci di attivare il sistema immunitario contro il tumore. Questi linfociti, cellule CAR-T, vengono poi reinfusi nel paziente e una volta entrati nel circolo sanguigno sono in grado di riconoscere le cellule tumorali ed eliminarle. Quindi è il sistema immunitario stesso del paziente a sconfiggere il tumore.
La nuova terapia è stata chiamata “Kymriah” e da settembre potrà essere impiegata in centri specializzati, individuati dalle Regioni, per un gruppo selezionato di pazienti affetti da due tipi di tumore del sangue che non hanno risposto alle cure. Si tratta di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard, e pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. Come spiega il comunicato ufficiale di Aifa. In questi pazienti dopo il trattamento con cellule CAR-T la percentuale di guarigione dal tumore è del 40-50%.
Sulla base del criterio delle “cure compassionevoli”, ovvero i trattamenti sperimentali che vengono effettuati su alcuni malati prima dell’effettiva approvazione da parte dell’Aifa, in Italia sono stati già curati con il Kymriah cinquanta pazienti, di cui 27 bambini.
Il direttore generale di Aifa, Luca Li Bassi, ha spiegato che “le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione”, un processo che, “dopo aver coinvolto tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale”, darà il via ad un percorso che garantirà in breve tempo l’accesso ai centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale.
Per l’approvazione della terapia con cellule CAR-T sono stati coinvolti, insieme alle commissioni Aifa, il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, le Società Scientifiche, la ministra della Salute Giulia Grillo, le direzioni del Ministero della Salute e il professor Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e specialista di questa terapia già applicata al Bambino Gesù.
Il neo presidente di Aifa Stefano Bonaccini ha dichiarato: “L’approvazione della prima terapia CAR-T segna un passaggio molto importante per la salute pubblica e per il nostro Sistema Sanitario Nazionale, che intorno a questa negoziazione ha visto un cambio rispetto al passato”.
L’approvazione della nuova terapia Kymriah da parte Consiglio di amministrazione di Aifa, è avvenuta attraverso un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (payment at results), utilizzato da Aifa per la prima volta e che sarà corrisposto all’azienda produttrice (Novartis). Il costo di questa terapia è molto alto. Inoltre, nei prossimi mesi verranno esaminate altre altre terapie di questo tipo per una eventuale approvazione.
Secondo le prime stime, con la nuova terapia saranno curati circa 400-600 pazienti all’anno in Italia.
“Un nuovo metodo di cura che potrebbe cambiare davvero in meglio la vita di bambini e pazienti adulti individuati per il trattamento. Auguro buon lavoro ai centri specialistici regionali identificati per la somministrazione della terapia”, ha commentato soddisfatta su Facebook la ministra della Salute Giulia Girllo.
La notizia dell’approvazione ufficiale della terapia con cellule CAR-T è stata data da diverse fonti di stampa, tra cui Repubblica.
Che dire unimamme? Questa è sicuramente una bellissima notizia, ci auguriamo che questa nuova terapia possa salvare più persone possibili.
La terapia con cellule CAR-T era quella per la quale i giovani Lorenzo Farinelli e Calogero Gliozzo avevano avviato una campagna di raccolta fondi su GoFundMe per potersi curare all’estero. Lorenzo, purtroppo, non ce l’ha fatta, la malattia, un Linfoma non-Hodgkin (LNH) a grandi cellule di tipo B, se l’è portato via quando aveva già raccolto il denaro necessario e stava per partire per gli Stati Uniti. I soldi della campagna di Lorenzo, tuttavia, sono stati donati in parte dai suoi genitori a Calogero, anche lui malato di un Linfoma non-Hodgkin incurabile, per completare la sua raccolta fondi. Calogero, poi, è volato a Tel Aviv, dove è stato sottoposto a terapia CAR-T con successo.